脑胶质瘤由中枢神经系统内的胶质细胞或前体细胞生成的肿瘤，是颅内最常见的原发性恶性肿瘤，同时也是中枢神经系统最常见的肿瘤。由于胶质瘤的发病、进展及治疗副作用都可能涉及脑部功能区，因此患者往往面临致死率高、致残率高、复发率高的困境，疾病负担沉重。

在目前针对胶质瘤有限的治疗方式中，外科手术无法完全切除肿瘤，放化疗则可能对患者身体或多个领域的神经认知功能产生长期严重副作用。即使采用手术切除、同步放化疗和辅助化疗的综合治疗，仍有90%以上的胶质瘤患者出现复发和进展。

尽管胶质瘤的发病机制尚不明确，但是已确定IDH突变是胶质瘤的重要致病基因，并且在胶质瘤的发生和发展中起着至关重要的作用。作为全球首款IDH1和IDH2双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物。继今年8月6日在美国获批上市后，Vorasidenib分别在加拿大、澳大利亚、以色列、瑞士、阿联酋获批上市。目前，该款药物已经获得中国国家药品监督管理局核准开展临床三期研究，为正式注册准备中。

日前，由四川大学华西乐城医院、海南乐城真实世界研究院主办、施维雅中国支持的“Vorasidenib华西乐城医院落地启动暨筹备真实世界研究会”在华西乐城医院举行，宣布华西乐城医院顺利引进Vorasidenib并已用于中国患者的治疗。这意味着中国患者能够全球同步受益于这一全球首款IDH1和IDH2双靶点抑制剂Vorasidenib。这次活动标志着Vorasidenib在获批上市前，作为临床急需的进口药品准予先试先行，正式落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区（以下简称“乐城先行区”），用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤。同时，这也是Vorasidenib的“亚洲首用”，且先于欧洲开出处方服务于患者。

本次落地博鳌乐城，得益于乐城先行区“先行先试”特许政策，即加速引进已在境外上市，但未在中国批准注册上市的药品，让国人不出国门，就能享受国际前沿医疗服务，为患者赢得治疗时间。

作为全球首款IDH1和IDH2双靶点抑制剂，Vorasidenib是近20年来IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗领域的首个创新靶向药物，为携带IDH1 和IDH2突变的胶质瘤患者带来显著获益，并且填补了目前IDH突变型弥漫性脑胶质瘤治疗方式的空白。Vorasidenib在美国获批用于携带IDH1和IDH2突变的2级星形细胞瘤或少突神经胶质瘤的12岁及以上成人和儿童患者的手术（包括活检、次全切除术或全切除术）后治疗。此前，Vorasidenib已经获得FDA授予的优先审评资格、快速通道认定、突破性治疗认定以及孤儿药认定，以促进和加快对重大疾病的药物研发、解决尚未满足的医疗需求。然而，中国目前尚无获批用于治疗IDH突变型弥漫性脑胶质瘤的靶向药物。

四川大学华西医院、四川大学华西乐城医院刘艳辉教授介绍，目前我国的胶质瘤的5年病死率位列所有恶性肿瘤第三位，对于胶质瘤在手术、病理及分子特征等领域的认知仍需不断精进。针对不同病理类型、不同分子特征的胶质瘤，胶质瘤领域同道们也在积极探索精准化、个体化治疗。前沿创新药物的加速研发与使用，进一步为胶质瘤的精准治疗与全程管理提供了新的方案。期待以此为开端，Vorasidenib能够为国内胶质瘤患者带来更多希望，突破现有治疗瓶颈，整体提升国内胶质瘤治疗的效果与预后，造福患者与家庭。

与此同时，旨在评估Vorasidenib在中国人群中应用的安全性和有效性的真实世界研究即将在博鳌乐城同步开展。真实世界研究是国家药品监管科学行动计划的重要组成部分。真实世界研究使用真实世界数据，在中国本土的医疗环境中进行，更贴近中国患者的实际情况，更具有代表性，研究结果更具参考价值。真实世界研究凭借其灵活的入组标准和创新性设计，能够更快地获得研究结果。尤其是在乐城先行区“先行先试”政策的支持下，对Vorasidenib开展真实世界研究，为加速药物获批上市提供更多依据和参照，让中国患者更快地受益于该款创新药物。

（潘嘉毅）